Vous recevrez des médicaments qui ne guériront pas la maladie, mais ralentiront considérablement la progression de la maladie. Ce sont des médicaments qui stabilisent la protéine transthyrétine sous sa forme tétramère. Cela rend le tétramère plus stable et moins apte à se dissocier en monomères qui se replient incorrectement. En conséquence, la formation de nouvelles fibrilles amyloïdes est fortement inhibée. Tafamidis et Acoramidis sont de tels stabilisants tétramères. Le thé vert est également une forme naturelle de stabilisant tétramère.

Des recherches sont actuellement en cours sur des médicaments prometteurs qui fonctionnent grâce à la technique du « silençage génétique ». Ces médicaments bloquent la production de transthyrétine dans les cellules hépatiques. Étant donné que les taux de transthyrétine chutent fortement dans le sang (jusqu'à 10 à 20 % de la valeur de base), l'apport en protéine précurseur est moindre, ce qui signifie que moins de fibrilles amyloïdes peuvent se former. Patisiran, Vutrisan, Inotersen et Eplontersen sont de tels médicaments.

 

Perspectives

Sans traitement, votre état se détériorera progressivement. La rapidité avec laquelle cela se produit varie selon les personnes. En utilisant des médicaments, vous pouvez ralentir considérablement le processus de la maladie. Plus le diagnostic est posé tôt, plus tôt le traitement permettra de bloquer la production de la protéine et l'augmentation des dépôts de fibrilles d'amyloïde dans le corps. Cela permet à la qualité de vie de rester bonne plus longtemps et même d’améliorer considérablement les chances de survie à long terme.