ATTR amyloïdose (erfelijk) tast vooral uw hart en zenuwstelsel ernstig aan.

​

Medicijnen

​

U krijgt medicijnen die de ziekte niet genezen maar wel toename van de ziekte sterk remmen.

Er zijn 2 soorten:

• Medicijnen die het eiwit transthyretine stabiliseren in de tetrameer vorm. Hierdoor kan de tetrameer minder goed uiteenvallen in monomeren die zich verkeerd vouwen. Met als gevolg dat de vorming van nieuwe amyloïdfibrillen sterk geremd wordt. Tafamidis en Acoramidis zijn zo'n tetrameerstabilisatoren. Ook groene thee exttract is een natuurlijke vorm van tetrameer stabilisator. 

​

• Medicijnen die werken volgens de ‘gene silencing’-techniek. Deze medicijnen blokkeren de aanmaak van transthyretine in de levercellen. Doordat de transthyretine spiegels sterk dalen in het bloed (tot wel 10-20% van de uitgangswaarde) is er minder aanbod van voorlopereiwit waardoor zich minder amyloïdfibrillen kunnen vormen. Patisiran, Vutrisan, Inotersen en eplontersen zijn zo'n gene silencers.

 

 

Vooruitzichten

Zonder behandeling gaat u geleidelijk achteruit. Hoe snel dat gaat, verschilt per persoon. Door medicijnen te gebruiken kunt u het ziekteproces sterk vertragen. Hoe eerder de diagnose gesteld wordt, hoe eerder door behandeling een verdere toename van de hoeveelheid amyloïd in het lichaam geremd wordt. Daarmee kan de kwaliteit van leven langer goed blijven en zelfs uw lange termijn overlevingskans sterk verbeteren.